La terapia genica fetale in utero (IUFGT) rappresenta un approccio innovativo per il trattamento precoce delle malattie ereditarie, intervenendo già nelle prime fasi dello sviluppo fetale. Questo metodo mira a prevenire danni irreversibili agli organi e a migliorare significativamente le prospettive di vita del nascituro. Nonostante il suo potenziale, l'applicazione clinica di IUFGT è stata finora ostacolata da diversi fattori: la necessità di interventi altamente invasivi, difficoltà tecniche e di sicurezza, e la carenza di modelli animali adeguati per la sperimentazione.
Per superare queste limitazioni, il gruppo di ricerca ha messo a punto una procedura minimamente invasiva, basata su una tecnica già consolidata nella pratica clinica: l’iniezione ecoguidata transaddominale. Questa metodologia è stata testata su suini, scelti per la loro elevata somiglianza fisiologica con l’essere umano. Attraverso questa tecnica, è stato possibile somministrare direttamente al feto un vettore virale (AAV9) contenente un gene marcatore (GFP), tramite la vena ombelicale o il cuore.
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