Die fetale Gentherapie in utero (IUFGT) stellt einen innovativen Ansatz zur frühzeitigen Behandlung erblicher Krankheiten dar, indem sie bereits in den ersten Phasen der fetalen Entwicklung eingreift. Ziel dieser Methode ist es, irreversible Organschäden zu verhindern und die Lebensperspektiven des ungeborenen Kindes deutlich zu verbessern. Trotz ihres Potenzials wurde die klinische Anwendung der IUFGT bisher durch verschiedene Faktoren behindert: die Notwendigkeit hochinvasiver Eingriffe, technische und sicherheitsrelevante Herausforderungen sowie der Mangel an geeigneten Tiermodellen für die Forschung.
Um diese Einschränkungen zu überwinden, hat die Forschungsgruppe ein minimalinvasives Verfahren entwickelt, das auf einer in der klinischen Praxis bereits etablierten Technik basiert: der ultraschallgesteuerten transabdominalen Injektion. Diese Methode wurde an Schweinen getestet, die aufgrund ihrer hohen physiologischen Ähnlichkeit zum Menschen ausgewählt wurden. Durch diese Technik konnte ein viraler Vektor (AAV9), der ein Markergen (GFP) enthält, direkt über die Nabelvene oder das Herz in den Fötus eingebracht werden.
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